یک ژن‌درمانی برای اختلال بسیار نادر کمبود AADC تائید شد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای اولین بار، روشی نوین برای درمان کمبود آنزیم AADC را تایید کرد. این بیماری نادر و تهدید کننده حیات، تعداد بسیار کمی از افراد را در ایالات متحده تحت تاثیر قرار می‌دهد. این روش درمانی پیشرفته، که پیشتر در اروپا و بریتانیا مورد تایید قرار گرفته بود، نویدبخش … ادامه خواندن یک ژن‌درمانی برای اختلال بسیار نادر کمبود AADC تائید شد