سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای اولین بار، روشی نوین برای درمان کمبود آنزیم AADC را تایید کرد. این بیماری نادر و تهدید کننده حیات، تعداد بسیار کمی از افراد را در ایالات متحده تحت تاثیر قرار می‌دهد. این روش درمانی پیشرفته، که پیشتر در اروپا و بریتانیا مورد تایید قرار گرفته بود، نویدبخش بهبودی برای بیماران مبتلا به این اختلال ژنتیکی نایاب است.
این موفقیت در عرصه پزشکی، گامی بزرگ در جهت پیشرفت درمان های ژنتیکی به شمار می رود و نشان از تلاش های مستمر دانشمندان در مبارزه با بیماری های نادر و پیچیده دارد. تایید FDA به معنای دسترسی آسان‌تر بیماران آمریکایی به این درمان امیدبخش است و دریچه های جدیدی را در درمان بیماری های ژنتیکی مشابه می‌گشاید. امید است با پیشرفت‌های بیشتر در زمینه ژن درمانی، درمان بسیاری از بیماری‌های صعب العلاج دیگر نیز در دسترس قرار گیرد.
